La SMA-PME est une maladie rare, neurodégénérative, d'origine génétique qui touche les enfants. Il n'existe aucun traitement. L'espérance de vie ne dépasse pas l'adolescence. Une solution existe : la 𝐭𝐡é𝐫𝐚𝐩𝐢𝐞 𝐠é𝐧𝐢𝐪𝐮𝐞.
La recherche médicale vie en effet une époque révolutionnaire avec l'évènement de cette thérapie innovante capable de guérir des maladies aujourd'hui incurables. Mais 𝐧𝐨𝐮𝐬 𝐝𝐞𝐯𝐨𝐧𝐬 𝐚𝐠𝐢𝐫 𝐯𝐢𝐭𝐞. 
Par son action, l'association espère également contribuer à la meilleure compréhension et aux avancées scientifiques dans des maladies neurologiques et neurodégénératives beaucoup plus courantes. Son action se veut utile au plus grand nombre.

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